희귀 질환 환자를 위한 단백질 대체 요법과 정밀 의약품을 개발하고 상용화하는 바이오제약 기업입니다. 특히 유전성 혈관 부종(HAE)을 치료하는 RUCONEST와 활성화된 PI3K 델타 증후군(APDS)을 치료하는 Joenja가 핵심 제품으로, 희귀 질환 환자들에게 치료 옵션을 제공하고 있습니다.
이 회사의 가장 큰 경쟁력은 희귀 질환 분야에서의 전문성과 혁신적인 치료 솔루션 개발 능력입니다. RUCONEST는 온디맨드 HAE 시장에서 독특한 가치 제안을 통해 지속적인 성장을 보이고 있으며, Joenja는 APDS 치료제로서 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공합니다. 기존 치료법이 부족한 희귀 질환 환자들을 위한 맞춤형 솔루션에 집중하는 전략이 시장에서 차별화된 위치를 확보하는 데 기여하고 있습니다.